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卓越科研｜英国女王大学最新发现：血癌治疗新思

马丽君

2022-03-24 16:54:03

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英国女王大学和伯明翰大学共同合作的科研小组发现，目前用于治疗某些基因缺陷的癌症药物，也可以用于治疗一种血癌中常见的缺陷基因。

背景介绍：医疗难题

高达30%的血癌中存在SF3B1突变，使得血细胞不能正常形成，也称为骨髓增生异常综合征。因为主要发生在老年患者身上，所以治疗难度非常大。这种突变在葡萄膜黑色素瘤或眼癌中也很常见，目前的治疗选择也十分有限。

顶尖科研，最新发现

科研小组最新发现PARP抑制剂对带有SF3B1基因突变的肿瘤也有反应作用。PARP抑制剂本身是用于治疗BRCA1和BRCA2基因有类似突变的癌症的药物。

什么是PARP❓

PARP抑制剂包括奥拉帕尼（olaparib）和鲁卡帕尼（rucaparib），用于治疗卵巢癌、乳腺癌、前列腺癌和胰腺癌患者，他们通常是遗传了有缺陷的BRCA1或BRCA2基因。

团队表示：具有SF3B1突变的癌细胞对奥拉帕尼（olaparib，最常见的PARP抑制剂）、一些特定的化疗药物和放疗都很敏感。他们认为SF3B1突变破坏了细胞制造DNA修复蛋白的能力，使其容易受到针对这些蛋白的药物的影响。因此，PARP抑制剂可用于治疗携带有缺陷的SF3B1基因的肿瘤患者。

成果发表

这次研究成果发表在美国癌症研究协会期刊《癌症研究》，指出SF3B1突变通过破坏DNA，阻止其正常修复，并阻止其自身的正常复制，与BRCA1基因缺陷的情况相似。PARP抑制剂针对细胞的DNA修复工具，将它们锁定在DNA上，阻止DNA修复，导致癌细胞死亡。

Katrina Lappin 博士

本次科研项目的第一作者

英国女王大学 Patrick G Johnson癌症研究中心专家

我们的研究表明，可以使用PARP抑制剂治疗药物有效治疗这些特定突变的癌症。这些药物的毒性较小，且能更好地杀死具有这些突变的癌细胞，可以方便地在家里以片剂形式服用。

这对改善这些癌症患者的治疗效果和生活质量可能有巨大的意义。这项研究将为使用PARP抑制剂治疗常见癌症突变患者的临床试验铺平道路，使治疗癌症的方案更加具有个性化。

Grant Stewart 教授

本次科研项目的共同作者

伯明翰大学

我们的科研项目表明，特定基因突变如何影响癌细胞修复受损DNA能力的分子理解（molecular unerstaning）可以在临床上用于定制个性化肿瘤疗法。这将提高治疗的有效性，并希望能减少复发的机会。

展望未来：临床试验

研究人员希望下一步能进行临床试验，在SF3B1突变患者身上进行PARP抑制剂的测试，看看它们是否能够阻止癌症扩散，提升治疗效果。

Kienan Savage 博士

本次科研项目的主要作者

英国女王大学 Patrick G Johnson癌症研究中心专家

这次的发现对癌症治疗有重要的临床意义。我们特别关注这一基因突变，因为它在几种难以治疗的白血病和其他癌症中都有发现，威胁着癌症患者的健康。通过加深理解这种基因突变，我们已经确定了治疗这些癌症的新方法，可以提高患者的生存率。

Michelle Mitchell 女士

英国癌症研究中心的首席执行官

在25年前，我们的科学家在BRCA基因的发现过程发挥重要作用，从那时起，我们在开发PARP抑制剂以治疗BRCA基因故障癌症方面一直处于领先地位。我们很高兴得知一个表现与BRCA1相似的新突变，而且将来可以使用同样的方式进行治疗。目前被广泛使用的PARP抑制剂，具有巨大的潜力来帮助治疗目前已知的一些最稀有和最难治疗的癌症。

在过去的20年里，PARP抑制剂在全世界范围内拯救了成千上万的生命。我们非常期待继续探索它的威力，看看在未来是否能对其他更罕见的癌症治疗起到帮助。

特别鸣谢

这项研究由英国医学研究委员会、英国癌症研究中心、英国血癌协会、英国白血病和淋巴瘤协会以及英国大奥蒙德街医院儿童慈善机构资助。

癌症研究中心，科研实力强劲

Patrick G Johnston 癌症研究中心